Este es un estudio de fase 2a para evaluar la seguridad y la farmacocinética (FC) de luspatercept
en participantes pediátricos con β-talasemia.
El estudio se llevará a cabo en 2 partes para los participantes con β-talasemia dependientes de transfusión (Transfusion-Dependent, TD) y
no dependientes de transfusiones (Non-Transfusion-Dependent, NTD): La parte A de TD se realizará en
participantes adolescentes de 12 a <18 años con dos cohortes de aumento escalonado, seguidas de una cohorte de expansión
de la dosis. La parte A de NTD se llevará a cabo en los mismos participantes del grupo de edad que la parte
A de TD, con cohortes de confirmación de dosis y de expansión. Después de que los participantes de la Parte A con TD
hayan completado al menos un año de tratamiento, se evaluarán todos los datos de seguridad disponibles
de los participantes adolescentes de la Parte A antes de iniciar las Partes B de TD y NTD
en el grupo de edad de 6 a <12 años. La Parte B constará de dos
cohortes de aumento escalonado de la dosis para TD y dos cohortes de aumento escalonado de la dosis para NTD.
Al finalizar el período de tratamiento, a los participantes de cualquier cohorte que se
beneficien del tratamiento del estudio se les ofrecerá la oportunidad de continuar el tratamiento con
luspatercept en el período de tratamiento a largo plazo durante un máximo de 5 años desde su primera dosis.
Los participantes que interrumpan el tratamiento del estudio en cualquier momento continuarán en el
período de seguimiento posterior al tratamiento durante al menos 5 años desde su primera dosis de
luspatercept, o 3 años desde su última dosis, lo que ocurra más tarde, o hasta que
retiren su consentimiento/asentimiento, se pierdan para el seguimiento o lleguen al fin del estudio, lo que ocurra
primero.
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